Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
Obe-cel pokazuje visoku učinkovitost i sigurnost u liječenju leukemije
Posljednji pregledao: 03.07.2025
Studija objavljena u časopisu New England Journal of Medicine pokazala je da je nova CAR T-stanična terapija obecabtagene autoleucel (obe-cel) bila vrlo učinkovita u liječenju pacijenata s relapsnom ili refraktornom CD19-pozitivnom akutnom limfoblastnom leukemijom B-stanica (B-ALL). Većini pacijenata nije bila potrebna transplantacija matičnih stanica (SCT) nakon liječenja.
Glavni rezultati studije
- Ukupna stopa odgovora: 76,6% kod 127 pacijenata koji su se mogli procijeniti.
- Potpuna remisija: postignuta je u 55,3% pacijenata.
- Medijan preživljavanja bez događaja (EFS): 11,9 mjeseci.
- 6-mjesečno preživljavanje bez događaja: 65,4%.
- 12-mjesečno preživljavanje bez događaja: 49,5%.
- Medijan ukupnog preživljavanja (OS): 15,6 mjeseci.
- OS nakon 6 mjeseci: 80,3%.
- 12-mjesečno preživljavanje: 61,1%.
Detalji odobrenja i studije FDA-e
Na temelju tih podataka, u studenom 2024. godine, američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je obe-cel za liječenje odraslih s relapsirajućom ili refraktornom B-ALL.
Međunarodna, multicentrična FELIX studija obuhvatila je 127 odraslih pacijenata s prosječnom dobi od 47 godina. Prije infuzije obe-cela, pacijenti su podvrgnuti limfodepleciji kako bi se stvorio „čist prostor“ za terapiju CAR T-stanicama.
- Ispitivana populacija: 74% bijelaca, 12,6% Azijata, 1,6% crnaca i 11,8% nepoznate rase.
- Toksičnost: Uočene su niske razine sindroma oslobađanja citokina (CRS) i neurotoksičnosti, tipične za CAR T terapije. CRS stupnja 3 ili više pojavio se kod tri pacijenta, a neurotoksičnost kod devet.
Rezultati i dugoročna učinkovitost
Od 99 pacijenata koji su odgovorili na obe-cel, samo ih je 18 podvrgnuto transplantaciji matičnih stanica, ali nije pronađena razlika u EFS-u ili OS-u između ove skupine i pacijenata bez SCT-a, što potvrđuje trajnost odgovora na terapiju.
- Eliminacija minimalne rezidualne bolesti (MRD):
- Potpunu remisiju postiglo je 68 pacijenata s visokim rizikom (više od 5% blasta u koštanoj srži).
- 58 od 62 pacijenta s dostupnim MRD podacima postali su MRD-negativni nakon infuzije OBE-cela.
Zaključci i buduće primjene
Studija pokazuje da obe-cel pruža snažnu i dugotrajnu učinkovitost u liječenju B-ALL-a uz minimalnu toksičnost. Nadolazeća prezentacija na godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju (ASH) dodatno će istaknuti korelaciju između dubine MRD-negativne remisije i kliničkih ishoda.
„Ovi rezultati potvrđuju da obe-cel postaje standardna njega za pacijente s relapsom B-ALL-a“, rekao je profesor Elias Jabbour, glavni istraživač studije u SAD-u.
Implikacije za kliničku praksu
Obecabtagene autoleucel otvara nove mogućnosti za pacijente s ograničenim mogućnostima liječenja, poboljšavajući njihovu kvalitetu života i duljinu života.