Fact-checked
х

Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.

Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.

Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.

Novi lijek mogao bi usporiti napredovanje Alzheimerove bolesti, ali mogu li ga pacijenti dobiti?

, Medicinski urednik
Posljednji pregledao: 02.07.2025
Objavljeno: 2024-06-17 17:12

Uzbudljive vijesti za pacijente s Alzheimerovom bolešću i njihove obitelji: Savjetodavni odbor američke Agencije za hranu i lijekove (FDA) jednoglasno je preporučio odobrenje lijeka donanemab tvrtke Eli Lilly & Co. Ako lijek dobije odobrenje agencije kasnije ove godine, to bi bio drugi lijek koji cilja na amiloidne plakove u mozgu povezane s bolešću koja uništava pamćenje.

Ipak, ovaj mjesec podsjetio me na izazove dostavljanja ovih lijekova onima kojima će najviše koristiti, kao i na mnoga otvorena pitanja o tome kako ih najbolje koristiti.

Prilikom procjene podataka o donanemabu, savjetnici FDA nisu se previše usredotočili na to je li lijek učinkovit - svi su se stručnjaci složili da podaci snažno sugeriraju da bi mogao usporiti napredovanje bolesti. Većinu vremena proveli su raspravljajući za koga je učinkovit i kako bi se trebao koristiti.

Pitanja o upotrebi novih lijekova

Ova su pitanja posebno važna u području koje se već bori s novim klasama lijekova. Kao što sam objasnio prošle godine kada je Biogenov i Eisaijev Leqembi postao prvi lijek protiv amiloida koji je dobio puno odobrenje FDA-e, ove terapije zahtijevaju pažljivu, složenu koordinaciju među zdravstvenim djelatnicima.

Pacijentima su potrebni PET snimci amiloida kako bi se potvrdila bolest, genotipizacija kako bi se razumio rizik od nuspojava, redovite infuzije lijekova i česte magnetske rezonancije kako bi se pratilo oticanje ili krvarenje u mozgu.

I dok stručnjaci za Alzheimerovu bolest naporno rade na stvaranju infrastrukture za identifikaciju i liječenje prikladnih pacijenata, primjena ovih lijekova još je u fazi razvoja.

„Moramo pronaći skalabilniji način kako bismo liječenje učinili dostupnim većem broju ljudi“, kaže Eric Reiman, izvršni direktor Banner Alzheimer's Instituta.

Problemi u kliničkim ispitivanjima

Postoje mnogi praktični izazovi u repliciranju Lillynog pametnog pristupa u njihovom kliničkom ispitivanju.

Razvojni tim lijekova ima dugu povijest nepravilnog odabira pacijenata za klinička ispitivanja Alzheimerove bolesti - u ranim fazama uključivali su ljude s općom demencijom, ali ne i sa specifičnom bolešću koju nazivamo Alzheimerovom bolešću; u novije vrijeme njihove rezultate su zbunjivali ljudi čija je bolest bila previše uznapredovala da bi lijekovi imali veći utjecaj ili čija je bolest bila prerana, a kognitivni pad prespor da bi pokazao jasnu korist od liječenja.

Lilly je tražio ljude između ove dvije skupine - pacijente čija je bolest bila u ranoj fazi, ali dovoljno uznapredovala da osjeti pogoršanje simptoma. Kako bi pronašla ovu populaciju, tvrtka je koristila specijalizirano snimanje mozga kako bi tražila amiloid i tau, dva karakteristična proteina povezana s Alzheimerovom bolešću koji su zajedno povezani s vjerojatnošću kognitivnog pada.

No ono što je pomoglo dokazati učinkovitost lijeka također predstavlja izazov za njegovu upotrebu u liječničkim ordinacijama. Dok snimanje amiloida postaje sve dostupnije u SAD-u, snimanje tau proteina nije. Studija nije imala mnogo podataka o ljudima s niskim ili vrlo niskim razinama tau proteina, što dovodi u sumnju upotrebu donanemaba kod tih pacijenata.

Savjetodavne preporuke FDA-e

Savjetnici FDA-e su na kraju zaključili da bi svi pacijenti, bez obzira na razinu tau proteina, imali koristi od donanemaba. Također su jasno dali do znanja da bi zahtjev za testiranje tau proteina za propisivanje lijeka dodatno podigao ionako visoke prepreke za pristup lijeku. FDA bi trebala uzeti u obzir obje ove preporuke prilikom razvoja smjernica za upotrebu donanemaba.

Lilly je također proučavala što bi se dogodilo kada bi ljudi prestali uzimati lijek nakon što bi im se amiloid uklonio iz mozga, otvarajući mogućnost vremenski ograničenog liječenja umjesto doživotnog. Teoretski, manja upotreba skupog lijeka u preopterećenom zdravstvenom sustavu bila bi velika pobjeda za pacijente, osiguravatelje i zdravstveni sustav u cjelini.

Iako su njihovi rezultati bili ohrabrujući - pacijenti koji su uzimali placebo nakon što im se razina amiloida smanjila i dalje su primjećivali usporavanje napredovanja bolesti - studija još nije pojasnila kako će pristup funkcionirati u praksi. Na primjer, kada i koliko često bi bile potrebne posebne snimke kako bi se utvrdilo je li mozak očišćen od amiloida? Koliko često bi snimanje bilo potrebno kako bi se otkrio povratak plakova? I koliko bi ciklusa terapije bilo potrebno?

Dugoročni podaci i budući izgledi

Ove nepoznanice su u suprotnosti s načinom na koji se koristi Biogenov i Eisaijev Leqembi. Taj se tretman trenutno propisuje na neodređeno vrijeme.

Dugoročni podaci o oba lijeka na kraju će pomoći u određivanju koji od ova dva pristupa ima najviše smisla. Ali čak i bez toga, pojava oba lijeka na tržištu trebala bi proširiti pristup pacijentima koji su predugo čekali na bolje tretmane. To je nešto što treba slaviti.


Portal iLive ne pruža medicinske savjete, dijagnozu ili liječenje.
Informacije objavljene na portalu služe samo kao referenca i ne smiju se koristiti bez savjetovanja sa stručnjakom.
Pažljivo pročitajte pravila i pravila web-lokacije. Također možete kontaktirati nas!

Copyright © 2011 - 2025 iLive. Sva prava pridržana.