Svi iLive sadržaji medicinski se pregledavaju ili provjeravaju kako bi se osigurala što je moguće točnija činjenica.
Imamo stroge smjernice za pronalaženje izvora i samo povezujemo s uglednim medijskim stranicama, akademskim istraživačkim institucijama i, kad god je to moguće, medicinski pregledanim studijama. Imajte na umu da su brojevi u zagradama ([1], [2], itd.) Poveznice koje se mogu kliknuti na ove studije.
Ako smatrate da je bilo koji od naših sadržaja netočan, zastario ili na neki drugi način upitan, odaberite ga i pritisnite Ctrl + Enter.
FDA prvi put u desetljećima odobrava novu terapiju za pacijente s gliomom
Posljednji pregledao: 02.07.2025
Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je vorasidenib za pacijente s gliomima 2. stupnja s mutacijama IDH1 ili IDH2.
Na temelju podataka iz kliničkog ispitivanja INDIGO, globalnog, dvostruko slijepog, randomiziranog kliničkog ispitivanja faze III, vorasidenib je više nego udvostručio preživljavanje bez progresije bolesti i odgodio potrebu za liječenjem zračenjem i kemoterapijom u bolesnika s gliomom gradusa 2 s mutacijom IDH nakon operacije resekcije tumora. INDIGO je bilo prvo kliničko ispitivanje faze III ciljane terapije za gliom s mutacijom IDH.
„Studija INDIGO pokazuje da inhibitori IDH mogu djelovati kod glioma niskog stupnja s mutacijom IDH“, kaže dr. Patrick Wen, ravnatelj Centra za neuroonkologiju u Institutu za rak Dana-Farber i jedan od tri predsjedavajućeg studije. „Posljednji lijek koji je odobren za gliome niskog stupnja odobren je 1999. godine, tako da bi ovo bio prvi novi lijek nakon dugo vremena.“
Gliomi 2. stupnja su neizlječivi tumori mozga. Mutacije IDH gena nalaze se u velikoj većini glioma niskog stupnja.
Ključna prednost terapije vorasidenibom je ta što može odgoditi potrebu za zračenjem i kemoterapijom. Trenutno liječenje uključuje operaciju nakon koje slijedi zračenje i kemoterapija. Zračenje i kemoterapija su učinkoviti tretmani, ali nakon mnogo godina liječenja, pacijenti počinju osjećati znakove kognitivne disfunkcije koji se obično vide kod mnogo starijih osoba.
„Ovi pacijenti su često mladi, u 30-ima ili 40-ima. Ali 10 do 20 godina kasnije, čak i ako se dobro oporavljaju od tumora, često pokazuju znakove demencije nakon zračenja i kemoterapije“, kaže Wen. „Ako ovaj lijek može odgoditi početak tih tretmana, može odgoditi kognitivnu disfunkciju kod pacijenata i očuvati njihovu kvalitetu života.“
Studija INDIGO obuhvatila je 331 pacijenta s gliomima gradusa 2 s mutacijom IDH koji su podvrgnuti operaciji uklanjanja tumora. Pacijentima uključenim u studiju nije bilo potrebno neposredno zračenje ili kemoterapija te su bili u razdoblju praćenja. Tijekom tog razdoblja randomizirani su za primanje vorasideniba ili placeba.
Pacijenti koji su uzimali vorasidenib imali su medijan preživljavanja bez progresije bolesti od 27,7 mjeseci, u usporedbi s 11,1 mjeseci za pacijente koji su uzimali placebo. Vrijeme do sljedećeg liječenja za pacijente koji su uzimali placebo bilo je 17,8 mjeseci.
Kod pacijenata liječenih vorasidenibom, medijan nije određen u vrijeme najnovije analize, budući da je do sada samo 11,3% tih pacijenata prešlo na sljedeći tretman. Lijek je također imao prihvatljiv sigurnosni profil.
„Studija nije pronašla razliku u kvaliteti života u usporedbi s placebom“, kaže Wen. „Podnošljivost je važna jer očekujemo da će ljudi uzimati ovaj lijek dugi niz godina.“
Odobrenje otvara nekoliko novih mogućnosti za pacijente. Na primjer, Van ima u tijeku studiju koja proučava vorasidenib u kombinaciji s imunoterapijom, a planirane su i studije koje kombiniraju vorasidenib sa standardnim zračenjem i kemoterapijom.